Arthex Biotech es una spin off biotecnológica de la Universidad de Valencia líder en investigación y desarrollo de terapias basadas en oligonucleótidos moduladores de microRNAs a través de su plataforma patentada ENTRYᵀᴹ.
Los fármacos de Arthex están destinados al tratamiento de enfermedades sin opción terapéutica o consideradas difíciles de tratar debido a su compleja patogénesis.
ATX-01 es el tratamiento más avanzado de Arthex, se trata de un fármaco con un mecanismo de acción único y dual que revierte los síntomas de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). La distrofia miotónica es una enfermedad rara, altamente incapacitante que afecta a músculos y otros tejidos y reduce la esperanza de vida de los pacientes, que no supera los 55 años. Se trata de la atrofia muscular más común en adultos, con más de un millón de personas afectadas y en la actualidad carece de tratamiento.
ATX-01 ha mostrado una eficacia terapéutica sin precedentes en modelos de la enfermedad y nula toxicidad. Además, el programa de desarrollo ha sido validado por la FDA que ha designado a ATX-01 medicamento huérfano para incentivar su desarrollo. Con todo, ATX-01 entrará en fase clínica en 2023.
El modelo de negocio de Arthex se basa en el desarrollo de estos moduladores de microRNAs implicados en la patogénesis de enfermedades y en su posterior licencia a una compañía farmacéutica.
Los resultados preclínicos y clínicos de ATX-01 posibilitarán la firma de un acuerdo de licencia y, con los ingresos generados, Arthex continuará expandiendo su pipeline, en el que ya hay otros tres potenciales fármacos en fase de discovery para el tratamiento de la caquexia, osteoartritis y distrofia endotelial de Fuchs. El coste de esta primera operación se estima en 500M€ más royalties.
Por último, cabe destacar que Arthex ha conseguido 8,5M€ de financiación pública y privada (3 importantes VCs) y cuenta con un termsheet firmado con un nuevo inversor que liderará una nueva ronda.